Нусинерсен (CAS 1258984-36-9) — первый в мире одобренный препарат антисмысловых олигонуклеотидов (АСО) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), получивший одобрение Нусинерсена FDA для клинического применения. Вводимый посредством интратекальной инъекции, он нацеливает и модулирует сплайсинг гена SMN2, способствуя синтезу полноразмерного белка SMN и улучшая функцию мотонейронов. Он подходит для пациентов со СМА всех возрастов и типов, предлагая жизненно важный вариант лечения редких генетических заболеваний.
Технические характеристики
|
Название продукта |
Нусинерсен |
|
Синонимы |
Порошок Нусинерсена, Nusinersen API |
|
Характеристики |
Белый или почти-белый лиофилизированный порошок. |
|
Номер CAS |
1258984-36-9 |
|
анализ |
Больше или равно 99,0% (ВЭЖХ, в соответствии с сертификатом подлинности) |
|
Формула |
C234H340N61O128P17S17 |
|
Упаковка |
Технический пакет |
|
Хранилище |
1. API (порошок) Хранить замороженным при температуре -20 градусов, плотно закрытым, сухим и защищенным от света; рекомендуется хранение в атмосфере азота. Раствор: стабилен в течение 6 месяцев при температуре -80 градусов; 1 месяц при температуре -20 градусов. 2.Инъекции (СПИНРАЗА)Хранить в холодильнике при температуре 2–8 градусов, в защищенном от света месте, в оригинальной упаковке; не замораживать. Стабилен до 14 дней при температуре менее или равной 30 градусам; до 30 часов при температуре менее или равной 25 градусам после извлечения из упаковки. |
|
Структура |
|
Nusinersen API — это высокоспецифическое антисмысловое олигонуклеотидное сырье для лечения редких заболеваний, которое в основном используется в клинических исследованиях и разработках методов лечения СМА и служит основным продуктом в препаратах, направленных на РНК-редкие заболевания. Свободнокислотная форма порошка нузинерсена заметно отличается от его солевой формы по физико-химическим свойствам, что позволяет точно регулировать сплайсинг мРНК SMN2 для эффективного производства функционального белка SMN и поддержки клинического лечения СМА. Являясь одним из надежных китайских производителей nusinersen, мы обеспечиваем надежную сырьевую поддержку.
Особенности продукта
Используя передовые технологии синтеза и очистки олигонуклеотидов, API нусинерсен достигает чистоты выше или равной 99,0 % (ВЭЖХ), соответствуя стандартам фармацевтического- класса API со строго контролируемыми примесями, что обеспечивает безопасность для клинического использования.
В качестве препарата ASO нузинерсен (CAS 1258984-36-9) специфически связывается с мРНК гена SMN2, точно регулируя сплайсинг для создания полноразмерного функционального белка SMN и фундаментально улучшая патологическое прогрессирование СМА.
Этот продукт представляет собой лиофилизированный порошок от белого до почти белого цвета со стабильной структурой, требующий хранения при -20 градусах в светонепроницаемом-запечатанном состоянии для сохранения долгосрочной активности, соответствующей процессам производства препарата и процессам интратекального введения.
Это сырье поддерживает разработку терапии для пациентов со СМА всех возрастов и подтипов, обеспечивая долгосрочные-планы лечения пациентов с редкими заболеваниями. Это имеет широкую клиническую и рыночную ценность.
Полный-контроль качества и стабильное качество
Полный-контроль отслеживания процесса
Мы создаем полную-систему отслеживания качества от подачи сырья до выпуска порошка нусинерсен, с полным сертификатом подлинности для каждой партии и мониторингом-ключевых процессов в реальном времени для обеспечения проверяемого качества.
Строгое соответствие стандартам
В соответствии со спецификациями качества ICH и фармацевтическими API проводятся многомерные испытания (чистота ВЭЖХ, примеси, влажность и т. д.). Nusinersen API поддерживает стабильную чистоту, превышающую или равную 99,0%, при этом примеси значительно ниже пределов фармакопеи, что соответствует мировым фармацевтическим стандартам.
Непрерывная оптимизация системы качества
Опираясь на зрелые производственные платформы и регулярные проверки качества, мы постоянно оптимизируем процессы и методы тестирования, чтобы обеспечить согласованность партий-за-нусинерсеном (CAS 1258984-36-9), обеспечивая клиентам долгосрочные стабильные поставки сырья.
Сценарии применения
Nusinersen (CAS 1258984-36-9), первое в мире сырье, предназначенное для лечения СМА, отличается точной регуляцией РНК и имеет ключевое значение в диагностике, лечении редких заболеваний, а также в исследованиях и разработках лекарств.
Основное сырье для клинической терапии:В качестве ключевого API Спинразы он используется для приготовления интратекальных препаратов, обеспечивающих таргетное лечение пациентов со СМА всех возрастов и подтипов с целью улучшения двигательных функций.
Платформа исследований и разработок препаратов для лечения редких заболеваний
Являясь эталонным продуктом ASO, он предлагает ссылки на процессы и проверку механизмов аналогичных препаратов,-нацеленных на РНК, что способствует развитию технологий лечения редких заболеваний.
Перевозчик для разработки процесса рецептуры
Благодаря стабильным свойствам лиофилизированного порошка он оптимизирует рецептуры лекарственных препаратов ASO и системы доставки, исследуя более удобные пути введения для улучшения соблюдения пациентами режима лечения.
Инструмент для научных и фундаментальных исследований
Он широко используется в патогенезе СМА и исследованиях функций белков SMN, помогая ученым анализировать патологические механизмы и исследовать новые цели и методы лечения.
Поддержка глобальной цепочки поставок
Мы поставляем фармацевтические-фармацевтические-аксиальные фармацевтические соединения фармацевтическим предприятиям по всему миру, обеспечивая крупномасштабное-производство препаратов для лечения СМА в качестве профессиональных китайских поставщиков Nusinersen.
Упаковка и транспортировка
Nusinersen (CAS 1258984-36-9), высокоактивный ASO API фармацевтического класса, упаковывается и транспортируется в строгом соответствии со стандартами холодовой цепи, чтобы полностью защитить активность и стабильность продукта. В частности, следующим образом:
Индивидуальная защитная упаковка
Используются фармацевтические-свето-пакеты из алюминиевой фольги с вакуумной запайкой, влагонепроницаемыми-буферами и контейнерами из сухого льда, адаптированными к хранению при температуре -20 градусов для изоляции света, влаги и колебаний температуры.
Полная-температура процесса-контролируемая холодная-цепная логистика
Создана полнофункциональная-сеть мониторинга температуры с отслеживанием температуры-в режиме реального времени во время доставки, чтобы поддерживать температуру API nusinersen при -20 градусах и избегать рисков качества.
Соответствует международному хранению и транспортировке
В строгом соответствии с международными правилами транспортировки API и требованиями таможенной декларации предоставляются полные записи температуры и документы для безопасной доставки по всему миру.
Гибкая адаптация спецификаций
Для Nusinersen Customized доступна индивидуальная упаковка с несколькими-спецификациями и дополнительные планы-упаковки, адаптированные к потребностям исследований, разработок и производства различных масштабов.
Наши преимущества
Стабильная производственная мощность
Благодаря зрелым-производственным линиям мы обеспечиваем долгосрочные-стабильные поставки нусинерсена на складе с постоянным качеством партий для исследований, разработок и промышленного производства.
Высокий-стандартный контроль качества
Полный-строгий контроль качества процесса гарантирует, что показатели чистоты и примесей порошка нусинерсена соответствуют международным фармацевтическим стандартам для безопасной и надежной продукции.
Индивидуальная техническая поддержка
Профессиональные команды предоставляют индивидуальные услуги по синтезу и суб-упаковке с быстрым реагированием и полной технической документацией для ускорения реализации проекта.
Безопасная и эффективная логистика
Профессиональная холодовая-цепная транспортировка с отслеживаемым контролем температуры обеспечивает эффективную доставку по всему миру, предлагая клиентам удобство-бесплатных покупок.
Часто задаваемые вопросы
Nusinersen (CAS 1258984-36-9) производится методом зрелого синтеза и строгим контролем качества, отличается высокой чистотой и стабильностью партий для исследований и разработок и промышленного применения. Он поддерживает разработку лекарств от СМА, оптимизацию рецептур и крупномасштабное производство, поддерживая прецизионную медицину. Как поставщик нусинерсена, произведенного в Китае, мы предлагаем оптовый порошок нусинерсена и решения по поставкам для ускорения проектов по разработке лекарств от редких заболеваний. Клиенты могут купить нусинерсен у нас, а бесплатный образец нусинерсена доступен для оценки по запросу.
горячая этикетка : Нусинерсен, спинальная мышечная атрофия.
